10 lat temu, gdy urodziła się moja córka nie istniał żaden lek działający przyczynowo na występujące u niej mutacje, powodujące chorobę. Średnia przeżycia z mukowiscydozą w Polsce wynosiła, jak mnie wtedy poinformowano, 18 lat. Ta informacja była jak wyrok. Ledwo co dałam życie malutkiej istocie, a już przyszło mi myśleć o jej śmierci…

Gdy osiem lat później ogłoszono przełom w leczeniu mukowiscydozy, którym było wynalezienie leku Kaftrio nie mogłam w to uwierzyć. Obiecałam sobie wtedy, że zdobędę dla niej ten lek choćbym miała udać się na koniec świata i oddać ostatni grosz. Z wypiekami na twarzy i ze łzami w oczach obserwowałam pierwszych pacjentów przyjmujących Kaftrio w Stanach Zjednoczonych.

Terapia została zarejestrowana w Europie w roku 2020. W tym czasie Polska, od dłuższego czasu prowadziła rozmowy dotyczące leków starszej generacji, które nie nadawały się dla mojej córki ani dla większości pacjentów lub które nie były tak skuteczne jak Kaftrio (np. Orkambi, Kalydeco). Kaftrio zdawało się wtedy być odległym marzeniem. Wraz z grupą rodziców innych dzieci chorych na mukowiscydozę, a później też wraz z dorosłymi pacjentami postanowiliśmy zacząć działać w porozumieniu z organizacjami zajmującymi się mukowiscydozą w Polsce oraz lekarzami, mediami, parlamentarzystami, Ministerstwem Zdrowia i Vertex Pharmaceuticals – producentem leku.

Tak powstał ruch społeczny „2000 Powodów” – każdy z nas miał Powód do walki o refundację tych nowoczesnych terapii, a nazwa ruchu nawiązywała do szacowanej liczby pacjentów z mukowiscydozą w Polsce. Refundowane od 1 marca br. terapie obejmą ok. 1000 pacjentów z szacowanych ok. 2000 osób chorujących na mukowiscydozę w Polsce.

Na przełomie I i II kw. b.r. spodziewamy się złożenia przez Vertex Pharmaceuticals – producenta leku – kolejnego wniosku rozszerzającego wskazania dla Kaftrio o grupę wiekową dzieci 6-11 lat oraz dodatkowe, inne niż wiek, wskazania medyczne. Liczymy na szybkie procedowanie wniosku refundacyjnego przez AOTMiT oraz Ministerstwo Zdrowia, tak aby maksymalnie na początku roku 2023 r. leczeniem Kaftrio objąć również najmłodszych pacjentów. Im wcześniej podany lek tym szybciej można powstrzymać degradację narządów np. płuc, trzustki a tym samym zwiększyć długość przeżycia (obecnie w Polsce mediana zgonu wynosi 24 lata).

Wg opinii ekspertów Kaftrio zmienia mukowiscydozę z choroby śmiertelnej w chorobę przewlekłą. Kaftrio to najbardziej przełomowa terapia przyczynowa w leczeniu mukowiscydozy (jest dostępna w Europie od drugiej połowy 2020 r.), która jak się szacuje, docelowo ma objąć ok. 80-90% wszystkich pacjentów. Dla pozostałej grupy ok. 10-20%, jak dotąd nie ma dostępnego leczenia, choć trwa obecnie wiele prac i badań, dzięki którym wszyscy chorzy na mukowiscydozę będą mogli być objęci leczeniem.

Decyzja refundacyjna to wielki sukces Ministerstwa Zdrowia, środowisk pacjenckich, lekarzy a także samych chorych i ich rodzin. Wiceminister Maciej Miłkowski oraz jego zespół włożyli duży nakład pracy w trudny proces refundacyjny mając do czynienia z sytuacją monopolu, gdyż Vertex Paharmaceuticals to obecnie jedyny producent leków przyczynowych na mukowiscydozę (z wyłączeniem argentyńskiego przedsiębiorstwa Gador, które produkuje leki generyczne mające ze względu na obowiązującą ochronę patentową zastosowanie jedynie dla pacjentów w Argentynie).

Dotychczas większość pacjentów z mukowiscydozą miała do wyboru „emigrację medyczną”, prowadzenie bardzo wymagających publicznych zbiórek środków finansowych (koszt miesięcznej terapii waha się w granicach 80 000 – 86 000 złotych miesięcznie a lek musi być przyjmowany na stałe do końca życia) lub sprowadzanie na własny użytek kilkukrotnie tańszych leków generycznych z Argentyny (aby zdobyć lek, należy udać się osobiście do Argentyny, można zakupić jednorazowo maksymalnie 5 opakowań).

Po pozytywnej decyzji refundacyjnej, największym wyzwaniem w temacie leczenia przyczynowego mukowiscydozy stanie się sprawne wdrożenie programów lekowych w ośrodkach leczenia mukowiscydozy, zwłaszcza dla pacjentów z zaawansowaną postacią choroby, dla których każdy dzień zwłoki może oznaczać najgorsze. Liczę, że NFZ oraz dyrektorzy poszczególnych ośrodków wdrażających programy lekowe, potraktują priorytetowo proces kontraktowania leczenia oraz kwalifikacji pacjentów i wykażą się taką samą mobilizacją jak Wiceminister Miłkowski oraz lekarze, będący na pierwszej linii z pacjentami. Pomimo to, że dla mojej córki leczenie jest jeszcze niedostępne, odczuwam bezgraniczną radość oraz wdzięczność, ponieważ wiem, że to już tylko kwestia czasu. To jak byśmy otrzymali nowe życie.